中文名称

神经节苷脂贮积症

英文名称

Gangliosidosis

别称

神经节苷脂病、神经节苷脂症、全身性神经节苷脂贮积症

适用政策

酶替代疗法（ERT）：

GM1型：国际上有药物（如Venglustat）处于临床试验阶段，国内未上市。

GM2型（如泰萨克斯病）：暂无获批的ERT药物，美国在研药物（如VTS-270）需通过海南博鳌乐城申请，费用极高（年治疗费用超500万元），未纳入医保。

底物减少疗法（SRT）：

米甘酶（Miglustat）：国内获批用于戈谢病，用于神经节苷脂贮积症属超说明书使用，需自费（月费用约2-3万元）。

具体情况可查询当地医保政策。

国家医保药品目录查询入口：https://wx.nhsa.gov.cn/#/pages/NRDL/index/index

全国社保热线：12333

政策适用地域

全国

政策适用条件/人群

有相关需求的患者

政策发布时间

长期

信息来源（请粘贴链接或引文）

https://wx.nhsa.gov.cn/#/pages/NRDL/index/index

诊疗技术（药物研发、治疗方式等）

神经节苷脂沉积病的病因_神经节苷脂沉积病的症状_神经节苷脂沉积病怎么治疗_神经节苷脂沉积病的注意事项| 中国医药信息查询平台

发布时间

不详

关爱组织名称

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关爱组织原网址

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关爱组织成立时间

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关爱组织所在地域

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