中文名称

黏多糖贮积症

英文名称

Mucopolysaccharidosis

别称

“粘宝宝”

适用政策

部分黏多糖贮积症的治疗药物，特别是一些酶替代疗法（Enzyme Replacement Therapy，ERT），已经被纳入了医保目录。

政策适用地域

全国

政策适用条件/人群

有需患者

政策发布时间

2018年

信息来源

https://yao.dxy.cn/article/537904

诊疗技术（药物研发、治疗方式等）

https://rddc.tsinghua-gd.org/zh/disease/MCP040

发布时间

2005 年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 galsulfase (Naglazyme) 用于治疗 MPS VI，也称为 Maroteaux-Lamy 综合征。 Naglazyme 是一种孤儿药，是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 的产品。

2003 年，FDA 批准 laronidase (Aldurazyme) 作为 MPS I 的治疗药物 具体而言，这种酶替代疗法被批准用于治疗 MPS I 的 Hurler 和 Hurler-Scheie 形式的患者以及表现出中度至重度症状的 Scheie 形式的患者. Aldurazyme 由 BioMarin Pharmaceutical Inc. 制造并由 Sanofi-Genzyme 分销。这是第一个专门批准用于 MPS I 的治疗方法。

FDA 批准了用于 MPS II（2006 年 7 月）的艾杜硫酶（Elaprase）、用于 MPS VI（2005 年 5 月）的加糖酶（Naglazyme）和用于 MPS IVA（2014 年 2 月）的 elosufase alfa（Vimizin）。 Elaprase 由 Shire Pharmaceuticals 生产，Naglazyme 和 Vimizin 由 BioMarin Pharmaceutical Inc 生产。

美国 FDA 网站 11 月 15 日报道，FDA 今天批准 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）用于治疗患有遗传性代谢性疾病 -VII 型粘多糖贮积症（MPS VII）的儿科及成人患者，这种疾病也被称做斯赖综合征。MPS VII 是一种极其罕见的侵袭性疾病，它影响大多数组织与器官。

2020年9月9日，北海康成（CANbridge Pharmaceuticals）宣布，其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（以下称MPSⅡ，又称亨特综合征）的长期酶替代治疗药物海芮思®（Hunterase®）（艾度硫酸酯酶β注射液）获得中国国家药品监督管理局上市批准。

信息来源

https://m.medsci.cn/article/show_article.do?id=97a6e3692297
https://yao.dxy.cn/article/537904

关爱组织名称

国际MPS协会（国际网址，打开需要运气）

关爱组织原网址

https://mpssociety.org/zh-CN/

关爱组织成立时间

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关爱组织所在地域

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