中文名称

尼曼匹克病

英文名称

Niemann-Pick Disease

别称

/

适用政策

治疗C型尼曼-匹克病的麦格司他胶囊纳入国家医保药品目录

C型尼曼-匹克病被纳入北京市基本医疗保险门诊特殊疾病范围，

相关医疗费用按照门诊特殊疾病政策报销

尼曼-匹克病的病种限额被调整为职工20000元/年，城乡居民17000元/年。

政策适用地域

全国

北京

安徽

政策适用条件/人群

有需患者

北京市基本医疗保险参保人员

安徽省职工和城乡居民医保参保人员

政策发布时间

2019年

2020年

2023年

信息来源（请粘贴链接或引文）

https://www.nhsa.gov.cn/art/2020

/12/23/art_110_6957.html

https://ybj.beijing.gov.cn/zwgk/2024zcjd/202406

/t20240614_3712758.html

https://ybj.ah.gov.cn/content

/article/147241501

诊疗技术（药物研发、治疗方式等）

https://rddc.tsinghua-gd.org/zh/disease/NMN002

发布时间

2024年9月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准通过
Aqneursa用于治疗成人和体重至少15公斤的儿科患者中C型尼曼-匹克病（NPC）相关的神经系统症状。

2024年9月20日
美国食品药品监督管理局（FDA）批准通过Miplyffa与酶抑制剂miglustat联合使用，

被批准用于治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼-匹克病（NPC）相关神经系统症状。

信息来源（请粘贴链接或引文）

https://raredisease.cn/News/Info/23544

关爱组织名称

中国尼曼匹克关爱中心

蔻德罕见病中心

关爱组织原网址

http://rdforum.chinaicf.org/content/533

http://www.cord.org.cn/

关爱组织成立时间

2011年

2013年

关爱组织所在地域

全国